D’origen genètic, és una malaltia crònica debilitant a causa d’episodis recurrents de dolor sever i potencialment mortal a causa de la insuficiència renal i a les complicacions cardiovasculars i cerebrovasculars. El nanomedicament és resultat del projecte europeu Smart4Fabry i ha estat possible gràcies a la nanotecnologia. Més eficaç que els tractaments actuals, ha estat designat com a medicament orfe. L’enfocament podria aplicar-se a altres fàrmacs en el futur.
 

El projecte europeu Smart4Fabry arriba a la seva fi amb la designació d’un nou medicament orfe per part de la Comissió Europea i la possibilitat així d’avançar en el tractament de Fabry, una malaltia rara, que s’estima que afecta aproximadament a 2,6 de cada 10.000 persones a la UE.

La malaltia rara de Fabry és una malaltia crònica debilitant a causa d’episodis recurrents de dolor sever i potencialment mortal a causa de la insuficiència renal i a les complicacions cardiovasculars i cerebrovasculars que comporta.

Els medicaments orfes busquen el tractament de malalties poc freqüents i que la indústria farmacèutica no comercialitza sota les mateixes condicions que altres fàrmacs. Amb aquest nou nanomedicamento, el CSIC compta ara amb cinc medicaments designats com orfes.

 “Amb aquesta designació hem aconseguit una gran fita, no només per als pacients de Fabry, sinó també per a altres patologies que puguin beneficiar-se d’aquest mateix enfocament, possible gràcies a la nanotecnologia” explica Nora Ventosa, investigadora de l’Institut de Ciència de Materials de Barcelona del CSIC (ICMAB-CSIC), coordinadors del projecte, i del CIBER-BBN.

Necessitat de nous tractaments per a la malaltia

Aquesta malaltia representa el trastorn d’emmagatzematge lisosòmic més freqüent. És causada per una absència o deficiència de l’enzim α-galactosidasa A (GLA), que provoca l’acumulació lisosòmica d’alguns substrats com la globotriaosilceramida (Gb3) en les cèl·lules d’una àmplia varietat de teixits, responsables de les manifestacions clíniques. Els tractaments actuals consisteixen en l’administració intravenosa de l’enzim GLA, però presenten una eficàcia limitada i una mala biodistribució. El fàrmac que s’ha desenvolupat és una nanoformulació de GLA (nanoGLA) que millora l’eficàcia en comparació amb el tractament de referència amb GLA no nanoformulada. “El producte liposomal de tercera generació que hem desenvolupat en el projecte ha demostrat, a nivell preclínic, una eficàcia millorada en un model knock out de la malaltia, davant els tractaments de reemplaçament enzimàtic autoritzats. Aquesta nova nanomedicina ha evidenciat nivells més adequats de Gb3 en diversos teixits, demostrant-se que l’estratègia amb nanoliposomes resulta altament reeixida”, explica Ibane Abasolo, investigadora del CIBER-BBN i del VHIR, i responsable dels estudis d’eficàcia en el projecte.

El Comitè de Medicaments Orfes (COMP) ha considerat que aquests resultats constitueixen un avantatge clínicament rellevant enfront dels tractaments de reemplaçament enzimàtic actuals. La designació de medicament orfe, a més de ser un reconeixement al benefici significatiu que ofereix la nova nanomedicina enfront dels productes ja autoritzats per la malaltia de Fabry, suposa importants implicacions en la transferència i en la translació del nou producte terapèutic cap a fases més avançades de desenvolupament. A més, suposa rebre una autorització de comercialització durant 10 anys en què no es poden comercialitzar productes similars, i disposar de protocols d’assistència i consell científic gratuïts o amb un cost reduït.

Interdisciplinarietat i col·laboració publicoprivada

El projecte Smart4Fabry es desenvolupa des de 2017 gràcies a un finançament europeu (del programa Horizon 2020) de 5,8 milions d’euros i amb un consorci interdisciplinari format per institucions acadèmiques i empreses, expertes en cadascuna de les fases del procés: des de la preparació i caracterització del producte, l’avaluació i regulació, l’escalat i la producció farmacèutica.

El projecte està coordinat per l’Institut de Ciència de Materials de Barcelona (ICMAB-CSIC), i compta també amb altres grups del CIBER-BBN a l’Institut de Química Avançada de Catalunya (IQAC-CSIC), la Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) i l’Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona (IBB-UAB).

El consorci del projecte el formen, a més, la Universitat d’Aarhus (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel) i el Joanneum Research (Àustria), i les empreses Biokeralty (Espanya), Nanomol Technologies SL (Espanya), BioNanoNet (Àustria), Drug Development and Regulation SL (Espanya), el grup Covance Laboratories LTD (UK) i Leanbio SL (Espanya).

Instituto de Análisis Económico (IAE)

Una de les investigadores del projecte Smart4Fabry.