El proyecto europeo Smart4Fabry llega a su fin con la designación de un nuevo medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea y la posibilidad así de avanzar en el tratamiento de Fabry, una enfermedad rara, que se estima que afecta aproximadamente a 2,6 de cada 10.000 personas en la UE.
La enfermedad rara de Fabry es una enfermedad crónica debilitante debido a episodios recurrentes de dolor severo y potencialmente mortal debido a la insuficiencia renal y a las complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares que conlleva.
Los medicamentos huérfanos buscan el tratamiento de enfermedades poco frecuentes y que la industria farmacéutica no comercializa bajo las mismas condiciones que otros fármacos. Con este nuevo nanomedicamento, el CSIC cuenta ahora con cinco medicamentos designados como huérfanos.
“Con esta designación hemos alcanzado un gran logro, no solo para los pacientes de Fabry, sino también para otras patologías que puedan beneficiarse de este mismo enfoque, posible gracias a la nanotecnología” explica Nora Ventosa, investigadora del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC (ICMAB-CSIC), coordinadores del proyecto, y del CIBER-BBN.
Necesidad de nuevos tratamientos para la enfermedad
Esta enfermedad representa el trastorno de almacenamiento lisosómico más frecuente. Es causada por una ausencia o deficiencia de la enzima α-galactosidasa A (GLA), que provoca la acumulación lisosómica de algunos sustratos como la globotriaosilceramida (Gb3) en las células de una amplia variedad de tejidos, responsables de las manifestaciones clínicas. Los tratamientos actuales consisten en la administración intravenosa de la enzima GLA, pero presentan una eficacia limitada y una mala biodistribución. El fármaco que se ha desarrollado es una nueva nanoformulación de GLA (nanoGLA) que mejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. “El producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado en el proyecto ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada en un modelo knock out de la enfermedad, frente a los tratamientos de remplazo enzimático autorizados. Esta nueva nanomedicina ha evidenciado niveles más adecuados de Gb3 en varios tejidos, demostrándose que la estrategia con nanoliposomas resulta altamente exitosa” explica Ibane Abasolo investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsable de los estudios de eficacia en el proyecto.
El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) ha considerado que estos resultados constituyen una ventaja clínicamente relevante frente a los tratamientos de remplazo enzimático actuales. La designación de medicamento huérfano, además de ser un reconocimiento al beneficio significativo que ofrece la nueva nanomedicina frente a los productos ya autorizados para la enfermedad de Fabry, supone importantes implicaciones en la transferencia y en la traslación del nuevo producto terapéutico hacia fases más avanzadas de desarrollo. Además, supone de recibir una autorización de comercialización durante 10 años en los que no pueden comercializarse productos similares, y disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido.
Interdisciplinariedad y colaboración público-privada
El proyecto Smart4Fabry lleva desarrollándose desde 2017 gracias a una financiación europea (del programa Horizon 2020) de 5,8 millones de euros y con un consorcio interdisciplinar formado por instituciones académicas y empresas, expertas en cada una de las fases del proceso: desde la preparación y caracterización del producto, la evaluación y regulación, el escalado y la producción farmacéutica.
El proyecto está coordinado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), y cuenta también con otros grupos del CIBER-BBN en el Instituto de Química Avanzada de Catalunya (IQAC-CSIC), el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (IBB-UAB).
El consorcio del proyecto lo forman, además, la Universidad de Aarhus (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel) y el Joanneum Research (Austria), y las empresas Biokeralty (España), Nanomol Technologies SL (España), BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation SL (España), el grupo Covance Laboratories LTD (UK) y Leanbio SL (España).
Una de las investigadoras del proyecto Smart4Fabry.